Biotechnologická spoločnosť Cellarity predstavila nový nástroj založený na umelej inteligencii, ktorý s vysokou presnosťou predpovedá toxicitu liekov.
Model ToxPredictor dokázal v testoch prekonať tradičné zvieracie modely a odhaliť riziká poškodenia pečene, ktoré doterajšie metódy prehliadali. Pre farmaceutický priemysel to znamená potenciál pre bezpečnejší vývoj liečiv a výraznú úsporu nákladov. Píše o tom aj portál StartItUp.
Jedným z najväčších problémov pri vývoji nových liekov je hepatotoxicita, teda poškodenie pečene vyvolané liečivom (DILI). Často sa stáva, že tieto nežiaduce účinky sa neodhalia v počiatočných fázach testovania na zvieratách a prejavia sa až u ľudí v klinických skúškach, alebo dokonca po uvedení lieku na trh. To vedie k zastaveniu vývoja, stiahnutiu liekov z obehu a miliardovým stratám pre výrobcov.
Spoločnosť Cellarity v reakcii na tento problém vyvinula AI model ToxPredictor. Výsledky jeho validácie, ktoré boli publikované v odbornom časopise Nature, naznačujú, že systém dokáže efektívne identifikovať rizikové molekuly ešte pred ich podaním pacientom. Spoločnosť zároveň sprístupnila model aj validačné dáta verejnosti, čo umožní ich nezávislé overenie.
Vyššia presnosť vďaka analýze génov
Súčasné preklinické testovanie na zvieratách má svoje limity – podľa dostupných údajov nedokáže zachytiť takmer 50 percent toxických látok, ktoré sú škodlivé pre človeka. ToxPredictor pristupuje k problému inak. Namiesto testovania na živých organizmoch využíva rozsiahlu databázu DILImap. Tá obsahuje transkriptomické údaje (informácie o génovej aktivite) z ľudských pečeňových buniek, ktoré boli vystavené 300 rôznym chemickým látkam.
V rámci slepej validácie dosiahol model 88-percentnú senzitivitu a stopercentnú špecificitu. Znamená to, že systém úspešne rozlíšil bezpečné lieky od toxických a identifikoval aj tie riziká, ktoré v minulosti prešli cez zvieracie testy bez povšimnutia a spôsobili zlyhanie až v neskorých fázach klinického skúšania. Tieto výsledky prekonávajú presnosť väčšiny súčasných štandardných metód.
Ako technológia funguje
Základom úspechu je využitie transkriptomiky. Kým bežné testy sledujú najmä to, či bunka po podaní látky prežije (cytotoxicita), ToxPredictor analyzuje zmeny v génovej expresii. Dokáže tak odhaliť špecifické molekulárne procesy, ktoré predchádzajú poškodeniu bunky, ako sú oxidačný stres, zápalová reakcia alebo narušenie funkcie mitochondrií.
Parul Doshi, vedúca dátovej divízie v Cellarity, zdôraznila, že tento prístup poskytuje komplexnejší pohľad na mechanizmy toxicity. Model dokáže nielen určiť, či je látka škodlivá, ale aj pri akej dávke sa riziko prejaví. To je kľúčové pre stanovenie bezpečného dávkovania pri budúcich liekoch.
Dôsledky pre budúcnosť liečby
Zavedenie takto presných predikčných modelov má pre farmáciu zásadný význam. Umožňuje totiž vyradiť rizikové kandidátne liečivá hneď na začiatku vývoja. Tým sa znižuje riziko zlyhania v drahých klinických skúškach a zvyšuje sa bezpečnosť dobrovoľníkov a pacientov.
Zverejnenie zdrojových dát spoločnosťou Cellarity je dôležitým krokom pre širšiu akceptáciu tejto metódy regulačnými úradmi. Tie dlhodobo hľadajú spôsoby, ako znížiť závislosť od testovania na zvieratách a nahradiť ich spoľahlivejšími alternatívami založenými na ľudských dátach a moderných technológiách.
