Dve nové malé klinické štúdie publikované v prestížnom časopise Nature prinášajú sľubné správy pre pacientov s Parkinsonovou chorobou. Vedci v nich ukazujú prvé kroky smerujúce k nahradeniu odumretých nervových buniek v mozgu pomocou injekcií kmeňových buniek, čo by mohlo výrazne zmierniť symptómy ochorenia, ako sú tras, stuhnutosť a poruchy pohybu.
Prvé povzbudivé výsledky
V oboch štúdiách odborníci vpravili do mozgu pacientov bunky odvodené z kmeňových buniek, ktoré sa následne vyvinuli na špecializované neuróny. Práve tieto typy nervových buniek sú v prípade Parkinsonovej choroby najviac postihnuté. Ochorenie, ktoré podľa odhadov zasahuje viac než 8 miliónov ľudí po celom svete, tak získava nové možnosti liečby. O štúdiách informovali portál Science Daily a SITA.
„Výsledky ukazujú povzbudivý prvý krok v terapii Parkinsonovej choroby založenej na kmeňových bunkách a potvrdzujú koncept, že dopaminergné progenitory odvodené z kmeňových buniek môžu bezpečne a zmysluplne ovplyvniť príznaky ochorenia,“ uviedol neurológ a výskumník Ole Isacson z Harvard Medical School a McLean Hospital v Belmonte v štáte Massachusetts.
Výhoda vlastných buniek pacienta
Niektorí účastníci štúdií museli podstúpiť imunosupresívnu liečbu, aby zabránili odmietnutiu implantovaných buniek, čo však v niektorých prípadoch spôsobilo neželané vedľajšie účinky. Tento problém sa snažia vedci vyriešiť iným prístupom — použitím buniek odvodených priamo od samotného pacienta.
Aj keď podľa výskumníčky Lorenzy Tabar môže byť proces prípravy vlastných buniek časovo náročnejší a menej predvídateľný, Ole Isacson zdôrazňuje, že tento prístup by mohol priniesť výhody v oblasti imunologickej kompatibility a lepšej integrácie buniek do mozgu pacienta, čo by mohlo viesť k lepším liečebným výsledkom.
Náznaky účinnosti a potreba väčších štúdií
Štúdie neboli pôvodne navrhnuté na to, aby priamo testovali zlepšenie symptómov ochorenia, no predbežné pozorovania naznačili pozitívne účinky.
„S výhradami malej štúdie sa objavili známky značných alebo pozoruhodných účinkov na Parkinsonovu chorobu,“ vyhlásila Lorenza Tabar. „Je to len začiatok, ale dáva nám to optimizmus, že liečba môže skutočne zlepšiť kvalitu života týchto pacientov.“
Podobné nádeje zdieľa aj Jun Takahashi, neurochirurg a výskumník z Kjótskej univerzity v Japonsku. V jeho štúdii bolo pozorované, že niektorí účastníci vykazovali známky produkcie dopamínu a zlepšenie príznakov. Napriek povzbudivým signálom však Takahashi upozorňuje, že pred potvrdením účinnosti je potrebné vykonať väčšie a rozsiahlejšie klinické štúdie: „Potrebujeme multicentrické štúdie s veľkými vzorkami a viacerými kontrolami,“ dodáva.
